試驗藥物和試驗裝置

什麼是試驗藥物？

試驗藥物（AAVAnc80-hOTOF 或 AK-OTOF）是一種試驗性藥品。這是一種腺相關病毒 (AAV) 載體基因療法，設計為將耳畸蛋白基因的有效副本遞送至耳朵中的細胞。透過耳蝸細胞內基因的有效複製，人體可以製造具功能的耳畸蛋白，並可能改善聽力。試驗藥物將在手術程序中透過一種試驗裝置進行給予。

請觀看以下短片，以深入瞭解基因療法。

影片由美國基因與細胞療法協會提供。

我是否將接受試驗藥物？

是。本試驗是一項開放性、劑量遞增試驗，不使用安慰劑；每位符合所有資格條件的參與者都將接受試驗藥物。

什麼是試驗裝置？

試驗裝置是用於協助將試驗藥物遞送至耳朵。

試驗藥物和試驗裝置是否已經過核准？

試驗藥物和試驗裝置尚未獲得美國 (US) 食品藥物管理局 (FDA) 或歐洲藥物管理局 (EMA) 等主管機關核准，且僅可用於臨床研究試驗，例如 AK-OTOF-101 試驗。